靶向治疗也称分子靶向治疗，是利用人工合成的药物，选择性地作用于肿瘤细胞生长的关键性的酶或节点上，从分子水平抑制、破坏肿瘤细胞。

靶向治疗是当今肿瘤研究最活跃的领域之一，并取得令人鼓舞的进展。如赫赛汀对H ER一2过度表达的乳腺癌，吉非替尼、埃罗替尼对非小细胞肺癌，索拉非尼对原发性肝癌，格列卫对恶性胃肠间质瘤等，都取得明显的疗效。